Anemia e talassemia, c’è la cura

Dopo 4 anni di una sperimentazione che ha coinvolto 15 Centri nel mondo coordinati dal gruppo di oncoematologia del professor Franco Locatelli del Bambino Gesù, sono arrivati risultati eccezionali per la cura di anemia e talassemia, due malattie del sangue causate da un gene difettoso che compromette l’emoglobina. Il trapianto di cellule del sangue appositamente modificate con tecniche di “editing genomico” può avvicinare i pazienti alla guarigione, liberandoli dalla necessità di trasfusioni e dalle complicanze più temute, come le crisi vaso-occlusive. I risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e confermano “il potenziale definitivamente curativo” di questa strategia terapeutica, ha affermato Locatelli. 

L’intervista è di Gerardo D’Amico