Le terapie possibili
«La paralisi cerebrale infantile è una sfida complessa per bambini e famiglie, e al momento non sono disponibili terapie comprovate oltre all’assistenza di supporto – ha spiegato Marcello Allegretti, Chief scientific officer di Dompé -. Con la nostra piattaforma innovativa basata sull’Ngf somministrato per via intranasale, auspichiamo di offrire un trattamento della paralisi cerebrale infantile e aprire la strada a un futuro migliore per i pazienti e le loro famiglie».
La via intranasale rappresenta uno degli aspetti più innovativi del progetto. Per la prima volta una molecola biotech come l’Ngf ricombinante umano viene somministrata in uno studio clinico con l’obiettivo di raggiungere direttamente il sistema nervoso centrale. Il protocollo si basa anche su precedenti studi condotti su bambini con trauma cranico grave o arresto cardiocircolatorio da Antonio Chiaretti, pediatra dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore del Pronto soccorso pediatrico del Gemelli.
Secondo Ahmed Enayetallah, Chief development officer di Dompé, il razionale scientifico della sperimentazione è solido: «La disabilità associata alla paralisi cerebrale infantile è strettamente collegata al ruolo fisiologico dell’Ngf nell’organismo, cioè il supporto alla crescita, alla sopravvivenza e ai processi di riparazione delle cellule nervose in via di sviluppo».
Cosa prevede lo studio
Lo studio prevede l’arruolamento di 60 bambini tra i due e i sei anni, con diversi livelli di gravità della malattia secondo la classificazione internazionale Gmfcs. Dopo l’avvio al Gemelli, la sperimentazione sarà attivata anche all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e progressivamente in altri centri italiani, fino a un totale di dieci strutture coinvolte.
L’obiettivo non è solo verificare sicurezza e tollerabilità del trattamento, ma anche valutare eventuali miglioramenti nelle attività quotidiane, nella qualità della vita, nelle capacità motorie e negli indicatori di sviluppo neurologico.
