Ricerca scientifica, regalare la normalità grazie alla terapia genica

“Sapere di aver contribuito a dare l’opportunità di vivere una vita normale a un bambino nato con una grave malattia genetica è qualcosa che ti porti dentro per sempre”. Non ha dubbi Francesca Ferrua, medico pediatra dell’Unità di immunoematologia pediatrica dell’Ospedale San Raffaele di Milano diretta dal professor Alessandro Aiuti: da sempre si occupa di malattie genetiche rare che impediscono un corretto sviluppo e funzionamento del sistema immunitario, le immunodeficienze primitive. Malattie complesse, spesso difficili da riconoscere e che possono mettere in pericolo la vita dei bambini affetti fin dai primi mesi.

Per alcune di queste malattie, grazie al lavoro dei ricercatori e dei medici dell’Istituto San Raffaele- Telethon per la terapia genica di Milano, oggi esiste una possibilità di cura in più: è il caso della sindrome di Wiskott- Aldrich, per la quale grazie alla ricerca Telethon è stata messa a punto una terapia genica sperimentata con successo su oltre venti pazienti provenienti da tutto il mondo e che presto potrebbe diventare un farmaco rimborsato, come già avvenuto per altre malattie.