Storie Web venerdì, Febbraio 23
Notiziario

Benefici rilevanti e sostenuti nel tempo

«Usando lo stesso bersaglio – spiega Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia cellulare e genica del Bambino Gesù e professore ordinario di Pediatria all’università Cattolica di Roma – trasliamo il medesimo approccio di terapia genica da un contesto di malattia neoplastica (leucemie e linfomi) a un contesto di patologia non neoplastica, ma dove gli elementi che producono il danno sono i B-linfociti che esprimono CD19». Tutti e tre i pazienti trattati hanno riscontrato «benefici rilevanti e sostenuti nel tempo. A distanza di diversi mesi dal trattamento con cellule Car-T, coerentemente con quanto riscontrato nei pazienti adulti descritti in letteratura, sono in remissione di malattia e non assumono più farmaci immunosoppressori», riportano dall’Irccs.

I destinatari del trattamento

La prima paziente, una ragazza messinese di 17 anni affetta da lupus è ormai a quasi nove mesi dall’infusione di cellule Car-T. Il secondo paziente, un 12enne ucraino affetto da dermatomiosite, è a sette mesi dal trattamento. Era seguito nella capitale ucraina prima della guerra, poi trasferito in Ungheria e infine in Italia, al Bambino Gesù, dove ha potuto beneficiare della terapia con Car-T. La terza paziente, una ragazza romana di 18 anni anche lei affetta da lupus (patologia molto più frequente nelle femmine rispetto ai maschi), è a circa 2 mesi dal trattamento. Era stata ospedalizzata per 6 mesi di seguito, dipendente da ossigeno, più volte assistita in rianimazione, con effetti collaterali importanti dovuti alle terapie cortisoniche. Oggi è a casa in buone condizioni generali di salute.

Verso trial clinico con numeri più ampi

«Sono dati assolutamente rilevanti», afferma Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive del Bambino Gesù. «Tutti e tre i pazienti avevano risposto in maniera insoddisfacente a terapie immunosoppressive aggressive, necessarie per la gravita della loro malattia, e allo stesso tempo avevano sviluppato importanti effetti collaterali. I risultati ottenuti con le cellule Car-T – osserva lo specialista – ci incoraggiano a proseguire nella direzione di un trial clinico che possa comprendere un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da varie malattie autoimmuni in cui un ruolo fondamentale nello sviluppo è giocato dai linfociti B».

Terapia genica un’opportunità unica

«La terapia genica – dichiara il presidente dell’ospedale Bambino Gesù, Tiziano Onesti – rappresenta una sfida e un’opportunità unica per i sistemi sanitari globali. Ci consente di offrire risposte concrete a pazienti che fino a poco tempo fa erano senza speranza, affrontando malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato. Inoltre, la terapia genica promette di emancipare i pazienti da condizioni di cronicità, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche. Questa rivoluzione medica non solo offre speranza e guarigione, dunque, ma anche la possibilità di rafforzare la sostenibilità dei sistemi sanitari, liberando risorse per migliorare la salute generale e promuovere ulteriori scoperte mediche».

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